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ミトコンドリア病の効用示す物質発見

エネルギー代謝の要というべきミトコンドリアに関する研究は、健康長寿社会を目指すいまの私たちにとって、ますます重要で、かつ身近なものになってきました。ミトコンドリアがうまく働かないために生じるミトコンドリア病は、いままで根本的な治療方法が見つからず、難病として知られていた。
東北大学大学院医学系研究科から発表された新規ミトコンドリア治療薬MA-5は、体内にあるミトコンドリアの大切な役割を改めて教えてくれる素晴らしい成果だ。
ミトコンドリアは細胞の中にあり、エネルギー工場といわれる。そのDNAが変異することで発症する遺伝性の難病がミトコンドリア病で、呼吸器や心臓、筋肉などに異常が起きる。国の医療費の助成を受けている患者は1439人いる。
東北大によると、国内の患者は5000~1万人とみられる。
東北大の阿部高明教授らは国指定の難病「ミトコンドリア病」の治療に効果がある物質を見つけ、2016年秋にも医師主導による臨床試験を始める。ミトコンドリア病は子供で発症すると進行が早いが、有効な治療法はない。
国が優先的に製造承認審査をする希少疾病用医薬品指定を視野に、18年4月までの承認を目指す。
阿部教授らは「インドール酢酸」という植物ホルモンの一種が細胞のエネルギー生産を高めることを発見。25人の患者の細胞に混ぜると24人の細胞で、ミトコンドリアの寿命が延びて細胞が死ぬのを防げた。
治験は東北大のほか自治医科大や神奈川こども病院で10人の患者を対象に半年間行い、治療効果などを確かめる予定だ。
ミトコンドリア病に対する新規治療薬の新規化合物MA-5はミトコンドリア病モデルマウスの寿命を延長させた。
東北大学大学院医学系研究科病態液性制御学分野および医工学研究科分子病態医工学分野の阿部高明教授らは、岡山理科大の林謙一郎教授、自治医科大(前神奈川県立こども医療センター)の小坂仁教授、筑波大の中田和人教授らの研究グループとともに、難治疾患であるミトコンドリア病の進行を抑える効果がある新規化合物MA-5を開発した。
ミトコンドリア病は、細胞内のエネルギー産生工場ともいえるミトコンドリアに障害をきたした疾患で、神経・筋、循環器、代謝系、
腎泌尿器系、血液系、視覚系、内分泌系、消化器系でエネルギー(ATP)産生低下がおこり、幼少期から非常に重篤な障害をきたす希少疾患。しかし、現在のところ厳密に効果があると確定された治療薬はない。

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